Siden 1. januar 2017 har Regionernes Medicinråd bl.a. vurderet ny medicin og udarbejdet anbefalinger og vejledninger til regionerne. Systemet er lige nu under evaluering. Sjældne Diagnoser mener, der er brug for grundlæggende forandringer omkring vurdering og ibrugtagen af medicin til sjældne sygdomme. Det har vi givet udtryk for gennem et høringssvar fra Danske Patienter og i et selvstændigt høringssvar.
Da Danske Regioner etablerede Medicinrådet som et nyt system til bl.a. at vurdere og lave anbefalinger omkring ny medicin var forventningerne store. Det handler om at få belyst effekt og pris på en sådan måde, at Medicinrådet kan udstede anbefalinger i forhold til om ny medicin er ”pengene værd” eller ej.
Besøg Medicinrådets hjemmeside her>>
Man kan ikke lave store studier på små patientgrupper
Sjældne Diagnoser påpegede allerede forud for etablering af Medicinrådet, at man ikke kan lave store studier af lægemidler til små patientgrupper. Der er ganske enkelt ikke de samme muligheder for at afprøve et lægemiddel til en sjælden sygdom, som der er for at afprøve et lægemiddel til f.eks. forhøjet blodtryk, som 1 million danskere har. Det betyder ikke, at lægemidler til sjældne sygdomme ikke skal afprøves – det skal de selvfølgelig for at påvise effekt og afvise væsentlige bivirkninger. Men det betyder, at der må tages andre metoder i brug end de gængse, når lægemidler til sjældne sygdomme skal vurderes. Hvis det ikke sker, er der risiko for, at sjældne patienter i Danmark går glip af de mange fremskridt, der sker indenfor udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme i disse år. Og der er tale om helt nødvendige fremskridt, idet der kun er behandling til et fåtal af de ca. 800 forskellige sjældne diagnoser, vi kender til i Danmark.
Forud for Medicinrådets etablering opfordrede Sjældne Diagnoser Danske Regioner til at formulere sig omkring de særlige udfordringer, der er i forbindelse med at vurdere lægemidler til meget små patientgrupper. Opfordringen blev desværre ikke fulgt.
Læs Sjældne Diagnosers 2016-indspark i debatten og høringssvar her >>
Samme metoder for store og små
Folketinget interesserede sig også for området forud for etableringen. I 2016 formulerede et enigt folketing 7 principper som skal gælde, når sygehusmedicin tages i anvendelse mv. I princip nr. 7 om adgang til behandling nævnes sjældne sygdomme specifikt. Det anføres, at der skal sikres lige adgang for både store og små patientgruppe. Og at det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Formålet er bl.a. at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme.
Læs mere om de 7 principper her>>
Danske Regioner tilsluttede sig principperne. Men da Medicinrådet blev etableret, skete det på en sådan måde, at der anvendes de samme metoder, når nye lægemidler vurderes – uanset om der er tale om meget små eller meget store patientgrupper. Det betyder i praksis, at ingen lægemidler til patienter med sjældne sygdomme kan få den bedste vurdering, fordi der ikke kan fremlægges tilfredsstillende studier. Og i praksis er principperne mere blevet en papirtiger, som politikere på både nationalt og regionalt niveau gemmer sig bag, når det i debatten bringes frem, at de sjældne lægemidler ikke passer til systemet. På klinikerniveau har der vist sig omfattende udfordringer i forhold til at tage medicin i brug, som ikke er anbefalet til standard-behandling.
Brug for forandring
Derfor er det kærkomment, at Danske Regioner gennemfører en evaluering af Medicinrådet. Men det er dybt bekymrende, at der heller ikke i denne omgang stilles skarpt på de særlige udfordringer, der er forbundet med at vurdere ny medicin til meget små patientgrupper.
Danske Patienter har rejst denne bekymring i sit høringssvar på fornem vis – Sjældne Diagnoser er medlem af Danske Patienter og støtter op om høringssvaret. Herud over har vi også lavet et supplerende høringssvar, hvor vi direkte opfordrer Danske Regioner og Medicinrådet til at gennemføre en særskilt analyse af de særlige udfordringer, der knytter sig til medicin til meget små patientgrupper. Og at anvende analysen som grundlag for at sikre et system, som er egnet til at håndtere sådan medicin. Der er erfaringer at hente i andre lande og de bør også bringes i spil. Herud over påpeger vi også, at der er brug for en mere grundig evaluering af, hvad der sker på regionalt niveau, når et produkt ikke anbefales til standardbehandling.
Se Danske Patienters Høringssvar her>>
Se Sjældne Diagnosers supplerende høringssvar her>>
Danske Regioner holder bestyrelsesmøde d. 29. august 2019, hvor vi forventer, at evalueringen og de indkomne høringssvar er på dagsordenen. Vi forventer også, at det bliver starten på en proces og ikke slutningen på den ret korte og ikke meget grundige proces, der har været gennem de seneste måneder.
Brug for at tage politisk ansvar
At vurdere lægemidler er ikke et job for politikere – hverken for sundhedsministeren, folketingspolitikere eller politikere i regionerne. Men det er job for politikere at sikre, at de politiske intentioner bag de 7 principper realiseres. Og det gøres ikke med et kattelemsprincip som det 7. princip – det gøres ved at insistere på, at medicin til sjældne sygdomme vurderes så godt som muligt og ikke efter samme gænge metoder, som kan bruges på lægemidler til store patientgrupper. Det bliver en vigtig opgave for en ny sundhedsminister, i samarbejde med regionspolitikerne og andre vigtige interessenter, at sikre dette. Sjældne Diagnoser bidrager gerne til arbejdet.
