Denne artikel er bragt i UNIK magasinet fra 2022. Du kan læse hele magasinet her
Hvis du vil have tilsendt et fysisk eksemplar af UNIK kan du skrive til mail@sjaeldnediagnoser.dk
Forestil dig, at du er til kontrol på hospitalet for din uhelbredelige, sjældne sygdom. Du bliver bedt om at lægge dig på briksen og slappe af. Lægen hiver en sprøjte frem og efter et magisk prik med genterapi, får du at vide, at du nu er rask. Det lyder for godt til at være sandt – og det er det desværre også. Men genterapien giver absolut håb for danskere med sjældne sygdomme, fortæller overlæge og forsker i genterapi Andreas Glenthøj.
Hvad er genterapi?
”Genterapi kan korrigere en genfejl, så en person, der er født med en arvelig sygdom, kan blive mindre syg eller sågar helt rask.” Det fortæller Andreas Glenthøj, der er overlæge og forsker i genetiske blodsygdomme på Rigshospitalet. Men genterapi har også en pris, understreger han.
Myten om genterapi
”Ofte hører man genterapi omtalt som en mirakelkur, der er løsningen på alt ondt. Som om man med genterapi kan klippe-klistre i arvemassen, så man kan fjerne den fejl, der er årsag til sygdommen. Men så simpelt er det desværre ikke.”
Hvordan foregår genterapi?
Men hvis ikke man indsætter et rask gen i stedet for det defekte gen, hvad går genterapi så ud på?
”Vi retter ikke genfejlen med den nuværende teknologi. Vi tilfører i stedet kunstige, raske gener,” forklarer Andreas og uddyber: ”I stedet for at erstatte genet, sprøjter vi et kunstigt gen ind i kroppen til at supplere det syge gen. Det kunstige gen tvinger kroppen til at begynde at producere det, som kroppen har manglet pga. det syge gen. Genterapien kurerer på den måde en person funktionelt – men genetisk har personen faktisk stadig sygdommen.”
Man har altså stadig genfejlen med denne type genterapi. Men det nye, kunstige gen har taget magten.
Hvilke risici er der ved genterapi?
Er alt så bare godt, efter man har fået en enkelt behandling med genterapi?
”Der vil altid være bivirkninger forbundet med en behandling. Det er der også med genterapi. I nogle tilfælde er bivirkningerne så milde, at genterapien er tæt på at være den mirakelkur, man læser om i aviserne. I andre tilfælde er genterapi ikke helt så mirakuløst,” fortæller Andreas.
”Jeg behandler blodsygdomme, der ofte sidder i knoglemarven. Her er det nødvendigt at tage stamceller ud af knoglemarven for at tilføje genterapi og bagefter sende de behandlede stamceller tilbage i kroppen. Men behandlingen virker kun, hvis vi også fjerner de gamle, syge stamceller fra knoglemarven. Og det kan vi kun gøre med en høj dosis kemoterapi.”
Genterapi er en beslutning, du skal leve med altid — og forhåbentlig en beslutning, du aldrig fortryder
Gode chancer – hvis du tør tage chancen
Kemoterapi har som bekendt en del bivirkninger både nu og her og potentielt også på sigt. Og det er her, at genterapi er som et tveægget sværd, fortæller Andreas.
”Vi har gode chancer for at kunne kurere sygdommen – men i nogle tilfælde er der risiko for alvorlige bivirkninger. Så vil du tage chancen?”
Ingen garanti for kur
Andreas understreger, at genterapi virkelig kan være imponerende effektiv. Men der er ingen garanti for kur. Og heller ingen garanti for, om man kommer til at opleve alvorlige bivirkninger eller ej.
”Tænk dig grundigt om, inden du takker ja til genterapi. For nogen er det det rigtige, for andre giver det bedre mening at vente, til vi er kommet lidt videre i udviklingen. Husk, at genterapi er en beslutning, du skal leve med altid – og forhåbentlig en beslutning, du aldrig fortryder.”
Hvornår kommer der genterapi til DIN sjældne sygdom?
Genterapi er endnu en meget ny behandlingsform, som kun er udviklet og godkendt til få sjældne sygdomme. På sigt vil der komme flere genterapier, men det tager mange år at udvikle behandlingen og få den godkendt. Sideløbende med udvikling af genterapi udvikles også mange målrettede behandlinger, som Andreas Glenthøj fortæller, også kan give en tæt på mirakuløs effekt.
